美国FDA批准首个可延迟1型糖尿病发病的药物Teplizumab

2022-11-21 15:33:08 来源：cnBeta

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美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了第一种可以推迟1型糖尿病发病的药物。最近的一项试验表明，这种名为Teplizumab单抗的药物可以使患者多获得几年的无病期。当病人的免疫系统错误地攻击胰腺中负责生产胰岛素的β细胞时，1型糖尿病就开始发病了。

没有这种重要的激素，身体就不能再调节血糖水平，导致一系列的健康并发症。管理这种疾病成为监测血糖水平和按要求注射胰岛素的终生苦差事。

Teplizumab--也被称为Tzield--可以帮助延缓糖尿病的进展，在疾病管理成为必要之前为患者多争取几年时间。该药物是一种改良的抗体，能与T细胞表面一种叫做CD3的分子结合。通常情况下，当CD3被触发时，它会激活T细胞，所以用Teplizumab结合这种分子，以一种防止针对胰岛素生成细胞的自身免疫反应的方式调节免疫细胞。

1型糖尿病的标志物在发病前已经可以检测到，但目前还没有任何治疗方法可以做到这一点。Teplizumab可以给被发现有这些早期标志物的病人使用，这将推迟他们的疾病进展到有症状的阶段。治疗包括静脉注射该药物，每天一次，持续14天。

虽然Teplizumab已经进行了几十年的临床试验，但美国食品和药物管理局是在最近一项调查该药物作为预防措施的安全性和有效性的试验取得成功之后批准的。该试验是随机的、双盲的和安慰剂对照的，涉及76名2期1型糖尿病患者。

患者被随访了51个月的中位时间，在这段时间里，人们发现44%接受Teplizumab的患者继续发展为3期1型糖尿病，而安慰剂患者的比例是72%。那些使用该药物的人在发展为第三阶段之前有25个月的额外时间。

有些人问，"如果你仍然会得糖尿病，那推迟发病的意义何在？"但如果你是一个8岁的孩子，而1型糖尿病的诊断，你需要服用胰岛素和遵循规定的饮食并监测血糖的时间又被推迟了两年，这就很重要了。

该团队说，这段额外的时间可以发挥很大的作用，给病人（通常是年轻人）更多的时间为疾病负担做准备，以及更少的时间暴露在可能导致健康并发症的高血糖水平下。而且对许多患者来说，拖延的时间会更长--试验中的一名高中生年龄的参与者在治疗后11年内仍然没有糖尿病。

研究人员说，随着更多的研究，这种药物可以进一步改进，如延长反应时间和增加对其有反应的人数。就目前而言，美国食品和药物管理局的批准应该是将Teplizumab送到更多患者手中的一个重要步骤。

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